Post navigation

Покращення зору після введення Люкстурна зберігаються вже більше 4 років від моменту введення

 

“Поліпшення орієнтування в амбулаторних умовах, чутливість до світла та поля зору продовжують зберігатись протягом 4 року третьої фази випробування Люкстурна у пацієнтів із ретинальною дистрофією, пов’язаною із біаллельною мутацією RPE65”, – доповідає Arlene V. Drack, MD на цьогорічній зустрічі American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus.

В дослідженні, для якого Drack є клінічним дослідником, пацієнтів було зараховано в групи у співвідношенні 2:1. Першій групі надавалось лікування воретигеном непарвовеком (Spark Therapeutics), а другій – аналогічне лікування, яке було відстрочене на 1 рік.

На початку дослідження, жодні представники із обох груп не були здатні добре орієнтуватись в тесті із перешкодами, але вже через рік між ними спостерігалась величезна різниця. В основній групі результати покращились через 30 днів від введення препарату, і продовжують зберігатись протягом 4 років. Для групи контролю ті ж самі результати повторились через 30 днів після введення препарату. Результати тесту мобільності покращились і продовжують зберігатись вже протягом 3 років.

Схематичне зображення дії препарату “Люкстурна”

“Було п’ять суб’єктів, які відмітили поліпшення на першому році дослідження, які потім продемонстрували зміни в 1 стандартне відхилення між 2 та 4 роком дослідження. У трьох із цих учасників показники тесту мобільності впали між 2 та 4 роком дослідження, однак вони все ще залишались кращими, аніж при старті. Інші ж два учасники продемонстрували перехід на вищий рівень результатів, в порівнянні із тими, що були на першому році”, – каже Arlene V. Drack.

Результати вимірювання повнопольової порогової світлочутливості (FST) також покращились у двох групах після введення препарату. І ці покращення також зберігаються більше 3 і 4 років, відповідно до груп. FST – це вимірювання того, наскільки тьмяне світло може бути видимим, при повній адаптації людини до темноти. “Поля зору аналогічно покращились, але з ними вже була певна варіативність”, – каже Drack.

Гострота зору не покращилась в жодній групі ні до лікування, ні після нього протягом першого року.  Однак, було багато варіативності в цих показниках, і для певних пацієнтів зміни стали клінічно значущими.

Побічні явища, що спостерігались в дослідженні, не були пов’язані із імунною реакцією на лікування. Серйозні ускладнення включали втрату фовеальної функції, пов’язану із процедурою введення препарату, та відшарування сітківки через 4 роки після початку лікування.

Оригінальна стаття була опублікована 1 квітня 2019 року.

Залишити відповідь

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *