Post navigation

Новий вид терапії хвороби Штаргардта отримав підтримку FDA (U.S. Food and Drug Administration)

 

reVision Therapeutics, Inc. – молода приватна фармацевтична компанія, яка фокусується на розробці та комерціалізації інноваційних методів лікування захворювань очей та рідкісних патологій, оголосила, що Управління з контролю за продуктами та ліками США задовольнило прохання компанії утвердити REV-0100 як препарат для дітей (Orphan-Drug) та препарат для лікування рідкісних педіатричних захворювань (Rare Pediatric Disease Drug), який буде застосовуватись для терапії хвороби Штаргардта. Хвороба Штаргардта – це руйнівний генетичний розлад, який уражає центральний зір, та не має затверджених варіантів лікування.

REV-0100 – це потенційна терапія для пацієнтів із хворобою Штаргардта, що призначена для зв’язування та очищення токсичного ліпіду, який має назву ліпофусцин. Накопичення ліпофусцину призводить до загибелі клітин сітківки та її подальшої дегенерації. REV-0100 має потенціал до зменшення рівнів ліпофусцину у сітківці. На даний момент більше не існує жодних препаратів у розробці, які б могли вивести накопичений ліпофусцин за допомогою цього механізму, а також немає жодного затвердженого лікування для хвороби Штарградта.

“Утвердження REV-0100 як препарату для дітей та препарату для лікування рідкісних педіатричних захворювань є переломним етапом для reVision, а також затвердженням напрямку компанії у розробці інноваційних методів лікування та терапії незадоволених медичних потреб, пов’язаних із генетикою та прогресивною втратою зору, – сказав Paul Fehlner, президент та головний виконавчий директор reVision, – Це утвердження відкриває шлях для reVision до подальшого прискорення розробки лікування хвороби Штаргардта. Наш кандидат базується на важливому дослідженні із Weill Cornell Medicine в Нью-Йорку, яке показує, що REV-0100 може знижувати рівні токсичної ліпідної речовини, яка називається ліпофусцин. Таким чином reVision готова продемонструвати користь від зниження рівнів ліпофусцину для здоров’я сітківки при хворобі Штаргардта”.

“Хвороба Штаргардта спричиняє тяжку втрату центрального зору 30000 жителів США та ще десятків тисяч людей по всьому світу. Ми раді бачити, що все більше видів терапій, які зберігають зір, просуваються ближче до клінічних випробувань і, потенційно, до людей, які терміново їх потребують”, – каже Brian Mansfield, PhD, виконавчий віце-президент із наукових досліджень та тимчасовий головний науковий керівник Foundation Fighting Blindness.

“Співпраця між науковою галуззю та промисловістю є ключовим фактором для біомедичних досліджень, – каже Dr. Lisa Placanica, старший керуючий директор Cornell University’s Center for Technology Licensing у Weill Cornell Medicine, – Працюючи разом, ми можемо перетворити новаторські відкриття на передові інновації, які матимуть потенціал зміцнити здоров’я людей. Наша робота із reVision Therapeutics, та кроки, які зробила компанія для просування REV-0100, підкреслюють значення трансляціонної науки для змін у житті наших найменших пацієнтів”.

reVision захоплена продовженням швидкого розвитку REV-0100 для хвороби Штаргардта та в подальшому планує вдосконалення програми, яка зараз знаходиться на стадії преклінічних досліджень ефективності та токсичності.

Оригінальна стаття була опублікована на сайті PR Newswire 28 жовтня 2020 року.

Залишити відповідь

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *