Перший пацієнт був вилікуваний в ході першої фази випробування AGN-151587 – першого призначення пацієнтам iv vivo препаратів CRISPR. Сама CRISPR – технологія, яка дозволяє редагувати та модифікувати майже кожен ген в клітинах людини.
В ході дослідження під назвою BRILLIANCE проводилось вивчення препарату AGN-151587 (EDIT-101) – експериментальних ліків на основі технології CRISPR, що вводились шляхом субретинальної ін’єкції у пацієнтів із вродженим амаврозом Лебера 10 (LCA10). Це перший в світі випадок дослідження дії генної терапії в організмі людини.
“Це дійсно велика історична подія для науки, для медицини, і, найголовніше, для людей, які живуть із цим генетичним захворюванням очей”, – вказує Cynthia Collins, президент та головний директор Editas Medicine. “Перший пацієнт, якому було введено препарат в ході дослідження BRILLIANCE, позначив значну віху у напрямку розкриття обіцяючих та потенційних можливостей препаратів на основі CRISPR у довгостроковому виліковуванні таких руйнівних захворювань, як амавроз Лебера. Ми з нетерпінням чекаємо можливості поділитися майбутніми новинами цього клінічного випробування та нашої очної програми”.
Лікування розробляється за допомогою альянсу Allergan та Editas Medicine, в якому Allergan отримали ексклюзивний та можливість ліцензувати до п’яти програм Editas Medicine для редагування геному при очних захворюваннях.
“В даний час пацієнти із амаврозом Лебера не мають затверджених методів лікування. Протягом багатьох років компанія Allergan брала на себе зобов’язання вдосконалювати методи лікування очей. Маючи першого пацієнта, який одужав в цьому історичному дослідженні, ми зробили великий крок у просуванні клінічної програми AGN-151587 та наблизились до нашої мети – розробки революційних ліків для пацієнтів із амаврозом Лебера”, – пише в прес-релізі Editas Medicine Brent Saunders, голова та генеральний директор Allergan.
Перший пацієнт був вилікуваний у Oregon Health & Science University’s Casey Eye Institute.
Оригінальна стаття була опублікована 4 березня 2020 року.
