Мультидисциплінарна група дослідників з Istituto Italiano di Tecnologia (IIT, Італійський технологічний інститут) та IRCCS Ospedale Policlinico San Martino продемонструвала ефективність молекули Ziapin2 як перспективного інструменту для боротьби з наслідками пігментного ретиніту та вікової макулярної дегенерації. Ці захворювання призводять до прогресуючого пошкодження фоторецепторів сітківки, спричиняючи поступову втрату зору.

Результати дослідження опубліковані в журналі Nature Communications.

Дослідницьку групу очолювали Фабіо Бенфенаті, керівник Центру синаптичної нейронауки та технологій IIT, та Стефано Ді Марко у співпраці з Політехнічним університетом Мілана.

Пігментний ретиніт є рідкісним генетичним захворюванням, яке вражає приблизно 1 із 3500 осіб, тоді як вікова макулярна дегенерація зустрічається у 7–8% населення, і її поширеність збільшується з віком.

Проблеми сучасних методів лікування

На сьогодні ефективних методів повного відновлення зору при пігментному ретиніті та макулярній дегенерації не існує. Сучасні підходи, такі як оптогенетика або протези сітківки, дозволяють лише частково відновити функцію зору. Основна проблема полягає у тому, що ці методи не враховують природний поділ зорової інформації між ON– та OFF–каналами, які відповідають за сприйняття світла й темряви. Це обмежує чутливість до контрасту та знижує просторову роздільну здатність.

Ziapin2: новий підхід до відновлення зору

Дослідження показало, що молекула Ziapin2 здатна модифікувати електричні властивості нейрональних мембран у відповідь на світло. Це дозволяє відновлювати природні ON, OFF та ON-OFF реакції сітківки навіть у доклінічних моделях пігментного ретиніту.

Важливо, що при інтравітреальному введенні (ін’єкції в скловидне тіло) Ziapin2 зміг:
– Відновити зорові реакції навіть у моделях із повною втратою зору.
– Покращити гостроту зору та сприйняття світла.
– Забезпечити ефект, що триває до двох тижнів без токсичних або запальних реакцій.

Як працює Ziapin2?

Молекула Ziapin2 була вперше запатентована у 2020 році К’ярою Бертареллі, Гульєльмо Ланцані та Фабіо Ланцані й представлена в журналі Nature Nanotechnology.

Це фотоперетворювач, який поглинає світло і перетворює його на електричний сигнал. Потрапляючи в нейрональну мембрану, він модулює збудливість клітин, не впливаючи на іонні канали чи рецептори нейромедіаторів.

Нові перспективи для лікування дегенеративних захворювань сітківки

Останнє дослідження підтвердило, що Ziapin2 також впливає на нейрони внутрішньої сітківки, які не зазнали дегенерації. Зокрема, на рівні біполярних клітин, що відповідають за поділ світлової інформації.

Це дослідження підтвердило ефективність молекули в умовах in vivo, що відкриває перспективи її застосування в клінічній практиці.

Фабіо Бенфенаті, координатор Центру синаптичної нейронауки та технологій IIT:
«Результати дослідження показують, що Ziapin2 є надзвичайно перспективною молекулою для відновлення зорових функцій при дегенерації фоторецепторів».

Стефано Ді Марко, афілійований дослідник IIT:
«У доклінічних моделях пігментного ретиніту Ziapin2 відновлював реакцію на світло та контраст протягом двох тижнів після одноразової ін’єкції без будь-яких токсичних або запальних ефектів. Це відкриває нові можливості у лікуванні дегенеративних захворювань сітківки».

К’яра Бертареллі, професор Політехнічного університету Мілана:
«Це дослідження підтверджує ефективність Ziapin2 in vivo та його потенційне клінічне застосування».

Оригінальне дослідження було опубліковане в журналі Nature Communications 11 січня 2025 року.

Дослідники з медичного кампусу Аншутц Університету Колорадо виявили багатообіцяючий препарат-кандидат, який може допомогти відновити зір у людей із розсіяним склерозом (РС) та іншими неврологічними захворюваннями, що спричиняють пошкодження нейронів.

Результати дослідження опубліковані цього тижня в журналі Nature Communications.

Препарат LL-341070 здатний покращувати процес відновлення мієліну — захисної оболонки нервових волокон. Пошкодження мієліну є характерною ознакою таких захворювань, як РС, а також природним наслідком старіння, що може призводити до втрати зору, порушень моторики та зниження когнітивних функцій.

Дослідження, зосереджене на функціях зору, показало, що хоча мозок має певну здатність до самовідновлення після ушкодження мієліну, цей процес є повільним і неефективним. Дослідники виявили, що LL-341070 значно прискорює регенерацію мієліну та покращує функції мозку, пов’язані із зором, навіть після серйозних пошкоджень.

«Це дослідження наближає нас до майбутнього, де мозок зможе самостійно відновлюватися», — зазначає Ітан Хьюз, доктор філософії, співавтор дослідження та доцент кафедри клітинної біології та біології розвитку Медичної школи Університету Колорадо. — «Розкриваючи цей потенціал, ми сподіваємося допомогти пацієнтам із розсіяним склерозом та іншими захворюваннями, потенційно усуваючи пошкодження та відновлюючи зір і когнітивні функції».

Дослідження також підтвердило, що навіть часткове відновлення мієліну суттєво покращує функції мозку, пов’язані із зором. Це підкреслює важливість вчасного терапевтичного втручання при неврологічних ушкодженнях.

«Ми вже давно знаємо, що мієлін відіграє критичну роль у роботі мозку», — каже Даніель Денман, доктор філософії, співавтор дослідження та доцент кафедри фізіології та біофізики Медичної школи Університету Колорадо. — «Це дослідження підкреслює значення кортикального мієліну для зорових функцій. LL-341070 може стати проривом у лікуванні, оскільки прискорює природні механізми відновлення мозку».

Вчені планують продовжити випробування препарату, досліджуючи його вплив на інші ділянки мозку, а також удосконалюючи його формулу для підвищення ефективності.

«Це відкриття — лише початок», — наголошує Хьюз. — «Ми сподіваємося, що в майбутньому LL-341070 та подібні терапії зможуть значно покращити функціонування мозку та якість життя пацієнтів».

Оригінальне дослідження було опубліковане в журналі Nature Communications 16 січня 2025 року.